リツキシマブは、CYに劣っていない - RAVE trial - （1/2）

リツキシマブがANCA関連血管炎の保険適応を獲得すべく、公知申請が行われるそうです。

この度は、この薬が本当にこの疾患に有効なのかを調べて見ましょう。

Pubmedで、リツキシマブとANCA関連血管炎のMeSH検索をして

#6 Add Search "Anti-Neutrophil Cytoplasmic Antibody-Associated Vasculitis"[Mesh] 7189

#4 Add Search "rituximab"[Supplementary Concept] 6991

AND検索にして、RCTで絞ります。

#8 Add Search (#4) AND #6 Filters: Randomized Controlled Trial 5

#7 Add Search (#4) AND #6 141

表示された5件のうち、本当のRCTは#4,#5のようです。

4.Rituximab versus cyclophosphamide for ANCA-associated vasculitis.

N Engl J Med. 2010 Jul 15;363(3):221-32. doi: 10.1056/NEJMoa0909905.

5.Rituximab versus cyclophosphamide in ANCA-associated renal vasculitis.

N Engl J Med. 2010 Jul 15;363(3):211-20. doi: 10.1056/NEJMoa0909169.

Abstractをみると、#4は米国の、#5はEUVASのRCTです。

#4はmulticenter, randomized, double-blind, double-dummy, noninferiority trialと質の高い試験のようです。

#5は44名の患者を3:1の割合で割付け、結果としてRituximab25例、IVCY9例を比較しています。結果は同等とのことですが、nが少ないので信頼するにはちょっと・・

この度は、#4を詳しく読んでいきますが、その前に・・・

noninferiority trial、非劣性試験について、リウマトロジスト＠統計の素人が理解していることを箇条書きにします。

・「優れている」ことを言うよりも、「劣っていない」ことを言う方が楽である。ｎが少なくて済むため、試験にかかるコストを削減できる。

・倫理的に、プラセボとの比較試験よりも標準治療と比べる非劣性試験が望ましい。標準治療群と比べ劣っていないが、安全面で優れている治療法が分かれば、それだけでも意味がある。

・あらかじめ、ｎを算出して始める。たとえば、あるアウトカムにおいて標準治療と比べ「2割以上劣らない」ことを言うためのｎを過去の試験をもとに予測する。この2割は勝手に決められており、少しの危険性をはらんでいる（10:8だったので同等でしたと言われても、劣ることもあると思う）。

・ｐ値は0.025と厳し目に設定されることが多い。

では、スタート！　

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